Les principales différences juridiques entre l'innovation médicale et la recherche médicale

La distinction entre projet de santé innovant et recherche médicale relève essentiellement de sa finalité et des moyens mis en oeuvre.

Les recherches médicales sont définies par le code de la santé publique comme " Les recherches organisées et pratiquées sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales" (article L.1121-1 du code de la santé publique).

Le projet de santé innovant correspond davantage à l'implémentation de nouveaux moyens déjà validés scientifiquement, visant à optimiser la prise en charge des patients dans le cadre d'une application test, que ce soit dans le cadre de projets pilotés et financés par les ARS dans le cadre de la loi de financement de la sécurité sociale (article 51) ou d'initiatives purement privées.

Les recherches médicales et projets de santé innovants obéissent à des règles juridiques spécifiques et distinctes.

Il n'en reste pas moins que la distinction est parfois délicate en pratique.

En effet, la recherche médicale tend à proposer de plus en plus des thérapies innovantes relevant d'essais cliniques ciblées sur un maladie précis en fonction de son profil biologique et génétique. On parle de recherche translationnelle, à la frontière entre recherche fondamentale visant à comprendre les mécanismes de la maladie et la recherche clinique qui vise à évaluer l'efficacité et la tolérance de nouveaux traitements sur les patients (ex: usage de biothérapie innovante en cancérologie ciblant les récepteurs des cellules malades pour les détruire).

Le projet de santé innovant : optimiser le suivi et la prise en charge de patients

Un projet de santé innovant se distingue de la recherche par sa volonté d’implémenter une solution déjà conçue ou de mettre au point une organisation nouvelle des soins au bénéfice direct du patient et du système de soins.

• L’innovation organisationnelle et technologique : le projet innovant déploie des outils (logiciels, DM) ou des processus déjà validés techniquement pour en optimiser l'usage et les résultats de santé à grande échelle. Tel est le cas par exemple des objets connectés permettant de suivre et conseiller des personnes atteintes de pathologies cardiovasculaires.
• L'expérimentation de terrain (Article 51) : Le cadre de l'article L.162-31-1 du Code de la sécurité sociale permet de tester de nouveaux modes de financement ou d'organisation. L'enjeu repose ici sur l' efficience d'un modèle de soins et à son déploiement sur le territoire national; tel que fût le cas notamment de la télémédecine.

La recherche médicale (RIPH) : les trois catégories de la Loi Jardé

Dès que le projet est structuré pour valider une hypothèse scientifique sur l'être humain, il bascule dans le régime des recherches impliquant la personne humaine (RIPH). L’article L.1121-1 du Code de la santé publique impose alors une classification rigoureuse.

• Catégorie 1 (Interventionnelle) : Elle concerne les recherches comportant une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle et non dénuée de risque. Il s'agit principalement des recherches sur les médicaments, mais aussi sur d'autres types d'intervention, comme des actes chirurgicaux, des dispositifs médicaux, ou encore des thérapies cellulaires. Dans le langage courant, on les désigne par essai clinique.
• Catégorie 2 (Interventionnelle à risques et contraintes minimes) : Ces recherches comportent des interventions ou des actes peu invasifs dont la liste est fixée par arrêté (ex : prélèvements de sang supplémentaires, monitorages non invasifs, questionnaires dont les résultats peuvent conduire à la modification de la prise en charge).
• Catégorie 3 (Non interventionnelle) : Tous les actes sont pratiqués de manière habituelle et sont dénués de risques. La recherche porte sur l'exploitation organisée des résultats et des données. Les recherches observationnelles en font partie telles que par exemple les études portant sur l'observance des traitements, les différences de pratiques entre établissements de santé.

Recherche sur les échantillons biologiques et les données associées

Les recherches portant sur des échantillons biologiques déjà collectés dans le cadre de soins et/ou de recherches médicales, et les données de santé associées à ces échantillons, ne rentrent pas dans le champ de la loi Jardé sur les recherches impliquant la personne humaine. Néanmoins, un cadre réglementaire impose un régime de déclaration ou d'autorisation auprès du ministre en charge de la recherche selon la finalité de leur utilisation.

À quel guichet s'adresser ? La procédure selon la catégorie

Ces recherches doivent :

• être portées par un promoteur qui en assure la gestion, veille au respect des bonnes pratiques qui garantissent l’intégrité de l’étude et vérifie que le financement est acquis
• avoir obtenu l’avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP)
• recevoir une autorisation de la Commissions nationale informatique et liberté (Cnil) concernant le traitement des données à caractère personnel des personnes impliquées, ou respecter une méthodologie de référence

Les recherches de catégorie 1 doivent en plus obligatoirement faire l’objet d’une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). Pour les études de catégories 2 et 3, l’ANSM est simplement informée de l’avis rendu par le comité de protection des personnes, sans qu’une autorisation ne soit requise de sa part.

Les recherches sont menées sous la direction et la surveillance d’un investigateur (médecin, professionnels de santé ou personne qualifiée dans le domaine concerné par la recherche) qui doit :

• informer les personnes sollicitées pour participer à une étude sur l’objectif de la recherche, sa méthodologie, les bénéfices attendus, les contraintes et les risques prévisibles, le droit de refuser de participer et celui de retirer son consentement à tout moment,
• recueillir leur consentement à l’étude dans un délai raisonnable et suffisant pour être certain qu’elles ont bien compris les informations données. En fonction de la catégorie de l’étude, cet accord peut être un consentement écrit (RIPH catégorie 1) ou une non-opposition à l'utilisation des données de santé dans certains cas spécifiques.

Les enjeux cruciaux de la qualification : Risques et Responsabilités

La mauvaise qualification d'un projet de santé n'est pas sans conséquence. Pour un établissement ou un praticien, les risques sont multiples.

Le risque de "recherche illégale"

De nombreux projets présentés comme de simples "innovations de service" collectent des données de santé de manière systématique pour prouver une efficacité. Juridiquement, ils basculent souvent en RIPH de catégorie 3. Sans avis préalable du CPP, le projet est techniquement illégal, ce qui interdit toute publication scientifique et expose à des sanctions pénales.

Responsabilité et couverture assurantielle

Le régime de responsabilité diffère radicalement. Dans l'innovation de soin, la responsabilité pour faute s'applique. Dans la recherche interventionnelle (Catégorie 1),Le promoteur de recherche médicale est le pivot du régime spécial des recherches impliquant la personne humaine : il supporte une présomption de responsabilité des dommages subis par les participants, une obligation d’assurance d’ordre public tandis que l’investigateur concentre les obligations d’information, de mise en œuvre du protocole et de qualité des données, essentiellement régies par le droit commun médical et les contrats qui le lient au promoteur.

Données de santé : du soin vers la production de savoir

Le passage d'un projet innovant à une exploitation scientifique des données collectées nécessite une vigilance particulière au regard du RGPD.

• Finalités de traitement : Une donnée collectée pour le soin ou l'organisation d'un service ne peut être réutilisée pour une recherche sans respecter les méthodologies de référence de la CNIL (MR-001, MR-003, etc.).
• Sécurisation du patrimoine scientifique : Anticiper la qualification dès la conception du projet permet de garantir que les résultats pourront être valorisés et publiés en toute légalité.

La protection des données de santé : le passage obligé auprès de la CNIL

Qu'il s'agisse d'un projet innovant ou d'une recherche, la donnée de santé bénéficie d'une protection renforcée sous l'égide du RGPD. Le porteur de projet doit impérativement sécuriser son traitement auprès de la CNIL.

• Pour les projets de santé innovants : Le traitement des données doit être déclaré au registre de l'établissement (RGPD) et faire l'objet d'une analyse d'impact (AIPD) si le risque est élevé. La finalité est strictement limitée à la prise en charge et au suivi du patient.
• Pour la recherche médicale (RIPH) : Le cadre est encore plus spécifique. Le porteur de projet doit se conformer aux Méthodologies de Référence (MR) de la CNIL :
  • La MR-001 ou MR-003 pour les recherches interventionnelles (catégories 1 et 2).
  • La MR-004 pour les recherches non interventionnelles (catégorie 3) portant sur l'exploitation de données.
• L'engagement de conformité : Si le projet entre dans le cadre d'une MR, une déclaration d'engagement de conformité doit être adressée à la CNIL. À défaut, une demande d'autorisation spécifique est nécessaire, une procédure plus longue qui peut retarder le lancement du projet.
• L'hébergement des données : Dans tous les cas, le recours à un hébergeur certifié Données de Santé (HDS) est une obligation légale pour garantir l'intégrité et la confidentialité des informations.

L'expertise juridique comme levier de viabilité

Qualifier correctement un projet en amont permet de choisir la voie réglementaire adaptée. L'analyse juridique n'est pas un frein à l'innovation; elle est le cadre nécessaire qui permet au projet de passer de l'idée au déploiement sans mettre en péril la responsabilité du praticien ou de l'établissement de santé, voire dans certains cas la sécurité du patient.

Sources légales

• Articles L.1121-1 et R.1121-1 du Code de la santé publique (Classification des RIPH).

• Articles L.1121‑1, L.1121‑10, L.1121‑16‑1, L.1125‑9, L.1142‑3, R.1121‑3‑1, R.1125‑29, R.1126‑29 du Code de la santé publique (Responsabilité du promoteur RIPH catégorie 1)

• Loi n° 2012-300 du 5 mars 2012 (Loi Jardé).

• Article L.162-31-1 du Code de la sécurité sociale (Expérimentations Article 51).

• Déontologie médicale : Articles R.4127-8 et R.4127-40 du Code de la santé publique.

• RGPD et Loi n° 78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés (section 3).

• Articles L.1243-3 et L.1243-4 du code de la santé publique (Collections biologiques humaines)